Nutzen Sie das Momentum für die Zell- und Gentherapien und schaffen Sie mehr Klarheit
Die Einführung der chimären Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie (CAR-T) Anfang der 2000er Jahre war ein entscheidender Wendepunkt in der Entwicklung von Zell- und Gentherapien. Seit dieser Zeit vollzieht sich die Entwicklung in einem fieberhaftem Tempo und das Marktwachstum steigert sich exponentiell. Im Jahr 2012 wurden 12 klinische Studien mit CAR-T durchgeführt. Bis zum Jahr 2019 stieg diese Zahl auf 514 an. Außerdem erreichten zwischen den Jahren 2017 und 2020 insgesamt drei CAR-T-Produkte die Marktreife, wobei diese Zahl bis zum Jahr 2024 voraussichtlich zweistellig sein wird.
Zwei Therapien mit unterschiedlichem Wirkmechanismus
Sowohl Zelltherapien als auch Gentherapien dienen der Behandlung, Vorbeugung und Heilung von genetisch bedingten und erworbenen Krankheiten. Bei Zelltherapien werden geschädigte Gewebe oder Zellen mithilfe transplantierter menschlicher Zellen wiederhergestellt oder ersetzt. Die Anwendungsmöglichkeiten sind weitreichend, da der menschliche Körper aus einer großen Vielzahl unterschiedlicher Zellen besteht.
Bei der Gentherapie hingegen werden Gene ausgetauscht, um den Körper bei der Bekämpfung von Krankheiten zu unterstützen oder um die Krankheiten selbst zu behandeln. Gene, die Probleme verursachen, können wie ein Schalter abgeschaltet oder durch andere, korrekt funktionierende Gene ersetzt werden. Wenn ein neues Gen hergestellt wurde, wird eine Genfähre (Vektor) verwendet, um das neue Gen – entweder innerhalb oder noch außerhalb des Körpers – direkt in die Zellen einzubringen.
Zum aktuellen Zeitpunkt werden für die meisten Therapien Produkte verwendet, die aus Blutproben gewonnen werden. Aufgrund der aktuellen Dynamik bei der Entwicklung von Behandlungen für solide Tumore und andere Gewebe werden jedoch wahrscheinlich weitere Produkte auf den Markt kommen, die mit unterschiedlichen Anforderungen verbunden sein werden.
Eine einfache, aber anspruchsvolle Lieferkette
Das Ausgangsmaterial für die Entwicklung potenziell lebensrettender Zell- und Gentherapien sind in den meisten Fällen die eigenen Zellen des Patienten. Geschultes medizinisches Fachpersonal entnimmt die Zellen und versendet sie an eine Zweiteinrichtung, wo die Therapie hergestellt wird; anschließend wird die Therapie zurück an die behandelnde Einrichtung gesandt und dem Patienten infundiert.
Medizinische Einrichtungen unterscheiden sich jedoch in Bezug auf Infrastruktur, verfügbare Ausrüstung und Technologien. Dies stellt eine Herausforderung dar, wenn temperaturempfindliche Zellen eine Temperaturregelung und eine spezielle Verpackung benötigen, um sie sicher zu einem biotechnologischen Unternehmen transportieren zu können. Einrichtungen verfügen möglicherweise nicht über die Ausrüstung zum Kühlen oder Gefrieren von Zellen, über Räumlichkeiten zur Lagerung sperriger, temperaturgeregelter Verpackungen oder über geeignete Gefrierschränke für die Konditionierung von Verpackungskomponenten. Die mangelnde Vertrautheit des Personals mit temperaturgeregelten Verpackungen und die Schulungserfordernisse können ebenfalls ein Risiko für das Auftreten von Temperaturabweichungen darstellen.
Eine ebenso einfache Lösung
Peli BioThermal Einweg- und wiederverwendbare NanoCool™ Versandbehälter mit druckaktivierbaren Kühleinheiten benötigen keine Konditionierung und wiegen deutlich weniger als Versandbehälter, die herkömmliche Kühlmittel wie Eis verwenden. Ein einfaches Drücken des Knopfes reicht aus, um den Kühlprozess für gekühlte Proben zu aktivieren und ein Produkt von Raumtemperatur langsam auf 2–8 Grad Celsius zu bringen.
Diese Systeme nutzen eine reaktive Verdunstungskühlung, die auf schwankende Umgebungstemperaturen reagiert und sich diesen anpasst. Dies gewährleistet, dass die Nutzlast während der gesamten Dauer des Versandvorgangs vor äußeren Temperaturschwankungen geschützt wird.
In den meisten Fällen werden Therapien, die an die behandelnde Einrichtung eines Patienten zurück gesandt werden, in gefrorenem Zustand, mit verdampftem Flüssigstickstoff (LN2) gekühlt, transportiert. Dies erfordert eine Spezialausbildung und erweist sich als kostspielig, da für die Verwendung von LN2-Versandbehältern eine besondere Ausbildung erforderlich ist. NanoCool DeepFreeze™ Trockeneis-Versandbehälter ersetzen LN2-Versandbehälter und senken die raumbedingten Aufbewahrungs- sowie die Beförderungskosten.
Von der klinischen Prüfung bis zur Marktreife
Beim Übergang von klinischen Einzeltherapien zu kommerziellen, massenproduzierten Therapien werden die Anpassungsfähigkeit und die Standardisierung von Temperaturanforderungen, Verpackung und Rückverfolgung (Tracking) immer wichtiger. Biotech-Unternehmen, Kühlkettenunternehmen und andere relevante Akteure müssen zusammenarbeiten, um die Produktanforderungen zu standardisieren, Effizienzsteigerungen zu erzielen und den Nutzen für diejenigen Patienten zu optimieren, die auf Zell- und Gentherapien angewiesen sind.